PAUW was de late night talkshow van BNNVARA met presentator Jeroen Pauw. Het gesprek van de dag met de hoofdrolspelers uit het nieuws, live vanuit Amsterdam.
Peperduur Spinraza wordt vergoed, maar niet voor iedereen
•
122 keer bekeken
• 
Minister Bruno Bruins van Medische Zorg heeft een deal met fabrikant Biogen van een geneesmiddel tegen de spierziekte SMA gesloten, waardoor het medicijn goedkoop in het basispakket van de zorgverzekering kan. Maar niet voor iedereen.
Voor sommigen zal de deal van Minister Bruins als een geschenk uit de hemel komen, maar voor anderen zal het alsnog een bittere pil zijn, omdat ze net buiten de boot vallen.
Minister Bruins trof eerder al een regeling met Biogen waardoor zo'n dertig patiënten met de ernstigste vorm van SMA Spinraza vergoed konden krijgen. Dat betrof kinderen van hooguit vijf jaar oud. Door de nieuwe overeenkomst kunnen kinderen tot ruim negen (9,5) jaar oud geholpen worden.
"Het voelt een beetje als een examenuitslag: eindelijk geslaagd! Het zou op zijn zachtst gezegd vreemd zijn geweest als Thijs buiten de boot zou zijn gevallen en de behandeling, die hij nu al een paar maanden volgt, gestaakt had moeten worden. Dat hadden ze écht niet kunnen maken! Maar dat is een heel andere discussie, die helaas veel meer SMA-patiënten van nu aangaat,” vertelt Femke Steenbergen aan De Telegraaf.
Eind 2017 zat Femke aan tafel bij Pauw om aandacht te vragen voor SMA en haar zoon Thijs. Hoe jonger de eerste symptomen, hoe ernstiger de ziekte. Sinds begin 2017 is het medicijn Spinraza beschikbaar, maar het kost 80.000 euro per injectie. Daarom vergoedde het ministerie dit medicijn aanvankelijk niet. Voor Thijs was het medicijn destijds nog niet beschikbaar. Hij zat toen al in een rolstoel.
Ook bij de 2-jarige Dirkje werd SMA-type 2 geconstateerd. Binnen een paar jaar zou ze in een rolstoel zitten. "Over zeven, acht jaar zou Dirkje een normaal kind kunnen zijn,” zei moeder Patty toen bij Jeroen aan tafel. "In haar latere leven zal Dirkje de injecties nodig blijven hebben."
Voor kinderen tot 9,5 jaar is de werking van het medicijn Spinraza bewezen. Nicolai, de vader van Thijs, zegt in gesprek met De Telegraaf: "Thijs eet ook beter, hij is zelfs zodanig aangekomen dat we de zaak een beetje moeten afremmen. Dat betere eten komt doordat hij beter kan kauwen en slikken, en ook dat heeft weer te maken met de spierfunctie die zich herstelt.”
De progressieve aard van de spierziekte kan door het medicijn aantoonbaar worden geremd. Daardoor kan gebruik van het medicijn leiden tot een enorme verbetering van de kwaliteit van leven.
Dat is helaas niet voor iedereen weggelegd. "Even was ik heel blij, maar helaas...nee, tóch niet.. Jeroen valt erbuiten. Zo hard is het dus," zegt Yasmin van Cassel tegenover De Telegraaf.
SMA (Spinale Musculaire Atrofie) is een erfelijke spierziekte. Bij SMA gaat er iets mis met de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg die uitlopers hebben naar de spieren. Een aantal van deze cellen functioneert niet, waardoor er geen of gebrekkige signalen aan de spieren worden doorgegeven, met als gevolg verlamming en dunner worden van spieren. SMA (type 1, 2 en 3) komt bij tien tot twintig op 100.000 mensen voor.
Voor Thijs en zijn ouders is het nieuws van donderdag een feestje waard. "We waren weleens bang dat onze zoon eerder zou overlijden dan wij, als ouders. Maar ook die kansen liggen nu anders,” aldus vader Nicolai.