Scheefgroei in medicijnen

Kortgeleden overleed een jonge patiënt op mijn afdeling, laat ik haar Lotte noemen. Lotte was 19 jaar, en telkens als ik haar zag, deed ze me denken aan mijn jongste zusje jaren geleden. Ze wilde stoer zijn en een eigen leven leiden. Het verschil met mijn zusje was dat het Lotte niet was gegund, of slechts in zeer beperkte mate. In haar jonge leven had ze al drie keer een longtransplantatie ondergaan, maar ook de laatste werd afgestoten door haar lichaam. We konden niets meer voor haar doen, ze wist dat ze binnen afzienbare tijd zou sterven. Over de toekomst of over de dood wilde ze niet praten. Tegenover de kinderpsycholoog zweeg ze alleen. Een keer kreeg ik iets van een lach te zien, toen ik een onbelangrijk grapje maakte. Ik probeerde het later nog eens, maar een reactie bleef uit. Vaker was ze bang.

Ineens was daar weer een ernstige luchtweginfectie, en deze keer wist ze dat ze zou gaan sterven. Ik zie nog haar angstige ogen, wijd open, toen we haar in slaap brachten om met spoed haar luchtwegen te spoelen. Op de gang naar de intensive care was haar moeder haar nog om de hals gevallen. Een vluchtig afscheid. Lotte scheen te beseffen waar ik nog niet in durfde te geloven: ze zou niet meer ontwaken.

Was het maar anders, was er maar berusting, ook bij mij, de behandelend arts. Maar bij zo’n jonge patiënte is het moeilijk om de handdoek in de ring te werpen, en ik denk dat je dat ook niet te snel moet doen. Die laatste procent kans, daar ga je voor. En bovendien: hoe vaak was ze wel al niet door het oog van de naald gekropen?

De levensverwachting van patiënten met cystic fibrosis, want daar leed Lotte aan, is in de afgelopen decennia enorm toegenomen. Begin jaren tachtig haalde de meerderheid van de patiënten de volwassen leeftijd niet, terwijl tegenwoordig gemiddeld een leeftijd van rond de veertig wordt gehaald, in Canada is dat zelfs vijftig jaar.

Bij cystic fibrosis is er een cellulair defect waardoor het transport van water en zout door het celmembraan gestoord is. Verschillende kliertjes kunnen hierdoor niet goed functioneren. Verschillende organen worden aangetast, zoals de luchtwegen en de alvleesklier. Mensen met de ziekte hebben te maken met terugkerende luchtweginfecties, slechte opname van voedingsstoffen, ondervoeding en groeiachterstand. Enkele typische kenmerken zijn een zoute huid en taai slijm. De ziekte wordt daarom ook wel taaislijmziekte genoemd.

Er zijn verschillende genetische afwijkingen die de ziekte kunnen veroorzaken. Het nieuwe medicijn Orkambi werkt daardoor niet voor iedereen. Zo ongeveer de helft van de patiënten heeft baat bij het medicijn. In welke mate het ziekteproces wordt beïnvloed verschilt sterk van patiënt tot patiënt. Zoals gangbaar werd het effect van het middel onderzocht in grote groepen die het medicijn kregen toegediend of in plaats daarvan een placebo. Dokter noch patiënt wist of de pil die de patiënt kreeg het medicijn bevatte of niet, alleen de onderzoekers wisten dat. Het belangrijkste resultaat van de studie was dat bij zij die het middel kregen, het aantal luchtweginfecties met een derde afnam. Dat is een belangrijk verschil, want een luchtweginfectie vormt een risico op overlijden, zoals ook bij Lotte het geval was. Verbetering van de longfunctie kwam ongeveer twee keer zo vaak voor in de behandelde groep. Deze resultaten werden in de zomer van 2015 gepubliceerd in het medisch tijdschrift New England Journal of Medicine.

Nu weten we dat in de praktijk medicijnen vaak lang niet zo goed blijken te werken als in een onderzoek waarbij patiënten aan allerlei criteria moeten voldoen en waarbij ook meer en intensiever contact is met de patiënt. Toch was er na het verschijnen van de studie veel optimisme. Niet alleen waren de resultaten indrukwekkend, ook betekende het dat farmaceuten ook successen gingen boeken in ziekten die relatief weinig voorkomen en die dus financieel minder aantrekkelijk zijn om in te investeren. In Nederland lijden in totaal ongeveer vijftienhonderd mensen aan cystic fibrosis en een groot deel van hen (zo’n 650 patiënten) is minderjarig.

De hoge kosten vormen een groot nadeel van Orkambi: zo’n vierduizend euro per week. De fabrikant heeft een hoop geïnvesteerd en wil kosten plus winst zo snel mogelijk terugverdienen. De minister vindt die kosten buitenproportioneel en heeft deze week definitief besloten het medicijn niet te vergoeden. Dat houdt in dat het medicijn in praktijk niet beschikbaar is. Verschillende andere Europese landen voeren vergelijkbaar beleid.

Het kan de bedoeling van de minister zijn om de fabrikant na de onderhandelingen alsnog te dwingen de prijs van het medicijn naar beneden bij te stellen. Het is echter behoorlijk onkies om te onderhandelen over de rug van jonge patiënten, voor wie het een kwestie van leven of dood kan zijn. Maar wie luistert naar hen? Het kan niet zo zijn dat de kleine patiëntengroepen altijd de dupe moeten zijn van de manier waarop onze samenleving is ingericht. De ontwikkeling van geneesmiddelen overlaten aan de markt betekent dat fabrikanten zich massaal storten op veelvoorkomende ziekten, want daar valt veel te verdienen. Zo is er inmiddels een berg aan middelen voor volksziekten als diabetes en COPD, terwijl we onze jonge patiënten met een dramatische ziekte als cystic fibrosis in de kou laten staan.

De minister zou niet alleen de kosten per levensjaar in acht moeten nemen bij de vergoeding van medicijnen, maar ook de betekenis van de ziekte en het medicijn. Een jonge patiënt mag toch best wat meer kosten dan iemand die een goed leven achter de rug heeft? Ondertussen moet op internationaal niveau een oplossing komen voor een probleem dat niet alleen cystic fibrosis aangaat maar alle zeldzame aandoeningen. Er moet geïnvesteerd worden in onderzoek naar een breed scala aan zieken, waarbij niet alleen de markt een drijvende factor mag zijn. Wat dat betreft is er inmiddels een verschrikkelijke scheefgroei in de ontwikkeling van medicijnen.